先の記事の続きです。
前回の記事はこちらです。
引用はこちら
Pre-clinical liver cirrhosis data presented at AASLD 2016（MiNA社HPのClinical Developmentより）
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４．SUMMARY & CONCLUSIONS（まとめと結論）
まとめは４つで構成されています。
４－１．１つ目の文章
In the 13 week model, two week treatment of MTL-CEBPA
reversed histological features of liver fibrosis (Fig 1) as well as
markers of liver injury (Fig 2). Treatment improved liver function as
judged by a reduction in bilirubin to near normal levels and an
increase in albumin (a target gene of C/EBP-α) (Fig 3).
13週間のマウス実験の総評です。
図１～３の結果から２週間の治療で各マーカー等を改善させれたことから
「a target gene of C/EBP-α」に効果があったとしています。
４－２．２つ目の文章
Similar liver function benefits were seen in the 36 week model both
during and beyond 14 week treatment with MTL-CEBPA. In
addition MTL-CEBPA attenuated hyperammonaemia (Fig 5) and
ameliorated ascites (Fig 6). Liver function benefits culminated in a
significant improvement in survival (Fig 7).
36週間のマウス実験の総評です。
図５～７の結果から14週間の治療で肝機能を有意に改善できている。
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４－３．３つ目の文章
Overall the data demonstrate in these pre-clinical models that
saRNA to CEBPA delivered to the liver using a SMARTICLES®
formulation can result in a very significant impact on both liver
failure and survival.
両試験の総評です。
薬剤（NOV340 SMARTICLES®）を使って
saRNAであるCEBPAを肝臓へ送り込むことで、
肝臓不全や生存率にとても優位な結果を示せた。
４－４．４つ目の文章
Based on these results and also positive data in a liver cancer
model (data not shown) MTL-CEBPA has advanced into a clinical
trial in patients with liver cancer. The trial will look for evidence of
improved liver function, aiming to validate clinically this exciting
pre-clinical data in models of liver failure.
今後の話です。
これらの結果からMTL-CEBPAを肝臓がんの臨床試験に進める。
これらの試験が肝不全での前臨床データとして、
肝機能改善の手がかりとなるだろう。
以上で内容を終わります。
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５．読み終わっての感想
非常にスマートな結果ですね。
肝機能を比較的軽い症状から末期の症状まで
明確に改善できている。
マウスと人間との差がどれほどあるかは不明ですが、
期待のできる内容だと思います。
また、この結果から肝臓機能全般への発展が期待できますね。
NASHも会社から例示されていましたが、
その理由もわかります。
人間での効果だけではなく副作用も心配ですので、
肝臓がんからスタートしたのも理解できます。
抗がん剤であれば、
比較的重い副作用でも利用可能ですからね。
副作用のレベル次第で
軽度から使えるか重度からしか使えないか等を
判断できる材料になります。
治験開始はたしか一昨年（2016年）の５月でした。
去年の買収時に言われていたことは、
遅くとも2018年中に結果が出るということで、
早ければ初夏にも出るかもしれません。
どうなるか楽しみですね。
2018年 2月 17日 記述
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