MTL-CEBPAの前臨床結果(MiNA社) その4 まとめと結論と感想

先の記事の続きです。

前回の記事はこちらです。

MTL-CEBPAの前臨床結果(MiNA社) その1

MTL-CEBPAの前臨床結果(MiNA社) その2

MTL-CEBPAの前臨床結果(MiNA社) その3

引用はこちら
Pre-clinical liver cirrhosis data presented at AASLD 2016(MiNA社HPのClinical Developmentより)

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4.SUMMARY & CONCLUSIONS(まとめと結論)

まとめは4つで構成されています。

4-1.1つ目の文章

In the 13 week model, two week treatment of MTL-CEBPA
reversed histological features of liver fibrosis (Fig 1) as well as
markers of liver injury (Fig 2). Treatment improved liver function as
judged by a reduction in bilirubin to near normal levels and an
increase in albumin (a target gene of C/EBP-α) (Fig 3).

13週間のマウス実験の総評です。
図1~3の結果から2週間の治療で各マーカー等を改善させれたことから
「a target gene of C/EBP-α」に効果があったとしています。

4-2.2つ目の文章

Similar liver function benefits were seen in the 36 week model both
during and beyond 14 week treatment with MTL-CEBPA. In
addition MTL-CEBPA attenuated hyperammonaemia (Fig 5) and
ameliorated ascites (Fig 6). Liver function benefits culminated in a
significant improvement in survival (Fig 7).

36週間のマウス実験の総評です。
図5~7の結果から14週間の治療で肝機能を有意に改善できている。

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4-3.3つ目の文章

Overall the data demonstrate in these pre-clinical models that
saRNA to CEBPA delivered to the liver using a SMARTICLES®
formulation can result in a very significant impact on both liver
failure and survival.

両試験の総評です。
薬剤(NOV340 SMARTICLES®)を使って
saRNAであるCEBPAを肝臓へ送り込むことで、
肝臓不全や生存率にとても優位な結果を示せた。

4-4.4つ目の文章

Based on these results and also positive data in a liver cancer
model (data not shown) MTL-CEBPA has advanced into a clinical
trial in patients with liver cancer. The trial will look for evidence of
improved liver function, aiming to validate clinically this exciting
pre-clinical data in models of liver failure.

今後の話です。

これらの結果からMTL-CEBPAを肝臓がんの臨床試験に進める。
これらの試験が肝不全での前臨床データとして、
肝機能改善の手がかりとなるだろう。

以上で内容を終わります。

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5.読み終わっての感想

非常にスマートな結果ですね。
肝機能を比較的軽い症状から末期の症状まで
明確に改善できている。

マウスと人間との差がどれほどあるかは不明ですが、
期待のできる内容だと思います。

また、この結果から肝臓機能全般への発展が期待できますね。
NASHも会社から例示されていましたが、
その理由もわかります。

人間での効果だけではなく副作用も心配ですので、
肝臓がんからスタートしたのも理解できます。

抗がん剤であれば、
比較的重い副作用でも利用可能ですからね。

副作用のレベル次第で
軽度から使えるか重度からしか使えないか等を
判断できる材料になります。

治験開始はたしか一昨年(2016年)の5月でした。

First-in-Human Safety and Tolerability Study of MTL-CEBPA in Patients With Advanced Liver Cancer (OUTREACH)

去年の買収時に言われていたことは、
遅くとも2018年中に結果が出るということで、
早ければ初夏にも出るかもしれません。

どうなるか楽しみですね。

2018年 2月 17日 記述

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